重生之神级学霸 作者:三胖
第 1043 章
王思胜眼睛瞪的贼亮，坐到位置上，才向杨锐竖起拇指，道：“杨主任声名远播，厉害厉害。”
“最近。”杨锐笑着打了一个岔。他自然是声名远播的，《CELL》和《自然》都是世界顶级的期刊，能在这上面发文章的，全国的医院捆起来，也不见得有几篇。虽然说医生的主要工作并不一定是发文章，但发文章出成果，依然是最耀眼的工作，不过，杨锐此来并不是为了炫耀的，因此干脆将说话的方向转到了聊天模式。
除了中间有几人过来打招呼，总的来说，杨锐还是聊的颇为愉快的。
好心情一直延续到了会议中间，当会场开始陈列多幅患者照片的时候，杨锐的表情变的凝重起来。
经过扩印的患者照片，来自于多位身体变形，腹部畸大，两腿细长，头部变异的儿童和少年。
“珠蛋白生成障碍性贫血，是我国近年来发现极多的遗传性疾病，尤其以我国的两广地区和川中多见，中间型和重型的珠蛋白生成障碍性贫血的治疗非常困难，需要长期输血治疗，而长期输血引起的并发症，又进一步的提高了患者的死亡率……”场上做报告的医生接着指着面前的几张图片，道：“这些是我接诊的几位患者，年龄从1岁到18岁，以重型居多，表现为腹部肿胀如鼓，头部变形……”
“珠蛋白生成障碍性贫血的早逝率很高，因为是遗传性疾病的原因，重型患者经常在15到20岁以前死亡，我国的平均年龄更低，昂贵的治疗费用是一方面，医药短缺是另一方面……”
“造成珠蛋白生成障碍性贫血患者早逝的主要原因，是铁蓄积的副作用，因为机体不能产生足够的血红蛋白和红细胞，病人又经常需要输血，由此导致的铁元素的富集，会对人体各脏器的功能产生严重影响，临床上，我们要用铁螯合药物来除铁。目前，最常用也是我们唯一能够使用的铁螯合剂是去铁胺，它在1963年率先用于临床，引起了铁螯合剂在医疗领域的研究热潮，但遗憾的是，直到今日，仍然没有新的药品出现……”
“尽管如此，我们通过对DFO，也就是去铁胺的不同临床表现做研究，还是有能力深挖去铁胺的潜力，比如，目前正在使用的微量注射泵给药，能够改善药物分布，加速铁转移代谢……通过以上的方法，我们已经能够将患者的平均寿命延长两年左右……”
这位医生结束了报告以后，并没有收获太多的掌声，尽管他的准备比其他人丰富的多，但结果却是不尽人意。
虽然就临床上来说，延长患者平均寿命两年，已经是一次胜利了，但是，面对早逝年龄在20岁以下的患者，这样的胜利，实在有些卑微。
杨锐不安的扭动身体，说：“珠蛋白生成障碍性贫血，就是地中海贫血症呀。”
“对，也叫海洋性贫血。”王思胜了解相关内容，理解回答了一句。
杨锐道：“82年的时候，就是前年，her研究羟基吡啶酮类化合物的时候，不是发现了一种新的铁螯合剂，去铁酮吗？没有做成药？”
“地中海贫血是遗传类疾病，主要发病人群在东南亚，还有部分非洲的黑人群体，欧美的医药公司做头孢都来不及，哪里愿意在这方面做投入。”王思胜轻轻摇头，不抱希望的道：“地中海贫血的患者总数并不多，而且有去铁胺在用……”
“重症患者连20岁都活不到，人数当然不多。”杨锐撇撇嘴，表面上沉默着，心里却是极不自在。
……(未完待续。)
讲台上的照片，对杨锐造成了很大的冲击。
重型的地中海贫血是非常严重的致死性疾病，而且因为是遗传性疾病，对极幼龄的儿童就会造成极恐怖的伤害。
面色苍白和发育不良在最初几个月的时候就会显现出来，紧接着，骨髓代偿性增生，就会让骨骼变大，掌骨、肋骨和长骨的表现只是其中之一，颅骨的改变却会让一岁的孩子就变的与众不同，隆起的额头和颧骨，塌陷的鼻梁，加宽的两眼间距，会让任何人看了以后，都心生不忍和难受。
肿大的肝脾和其他铁元素沉积的内脏，对内造成脏器损害，对外还会让皮包骨的儿童腹部鼓起，令整个人像是电影里的可怖僵尸。
如果只是照片，或者是杨锐所不了解的疑难杂症，还不至于让杨锐的心情起伏。
但是，在杨锐的知识体系里，地中海贫血症虽然尚未被治愈，却有极大的可能被控制。
现代医学并没有传统医学的神力，现代医学能够治愈的病症其实很少，针对大部分疾病，现代医学的目标都是控制而非治愈。
如果能够让平均早逝年龄20岁不到的重型地中海贫血患者增加10年的寿命，甚至增加20年的寿命，同时改善他们的生活质量，那重型地中海贫血，都会从一种可怖的疾病，变成一种可怕的疾病。
这里面。增加寿命只是其中之一，最主要的是改善患者的生活质量。
现如今。重型和中型的地中海贫血患者是需要长期输血的，为了去除长期输血产生的铁元素富集，又需要长期注射去铁胺，想想看，一名儿童从两三岁开始，就要经常输血。经常注射药物。那是一种什么感觉。别的孩子读幼儿园的时候，重型地中海贫血的儿童，已经全身变形，浑身没一块完整的皮肤了。
杨锐所说的去铁酮也并不能完全取代去铁胺的作用，但有一点很重要，去铁酮能够口服，而且效力更强，它虽然不能解决患者需要长期输血的问题——这需要骨髓移植——但能解决患者长期注射药物的问题。
那么，为了此项改善。杨锐是否值得投注精力到地中海贫血的药物开发中去呢？
任何药物的开发都不是简单的事，全世界的医药公司这么多，每年又有多少种药物在欧美国家上市？以美国为标杆的话，通常是低于50的两位数。有时候只有十多种。
在生物公司破万，医药公司破千，全世界药企都想登陆的美国，每年也只有两位数的新药上市，开发一款新药的难度可想而知。
或许开发本身对杨锐不是什么难事，但一期临床试验，二期临床试验。三期临床试验和FDA又或者药监局的批准，可不是什么轻松的事。
哪怕是辉瑞这样的超级医药公司，做一轮新药的临床试验，也都要脱不止一层皮的，而脱皮的痛苦过程，往往要延续三年乃至十年。
值得吗？
就理智上来讲，杨锐其实更相信基础研究的重要性。
就比如治疗地中海贫血的药物，去铁胺的开发有赖于铁螯合剂的发现，这是一种链球菌发酵液中提取的天然产物，也是微生物学与生物化学的联合研究成果。而杨锐提出的去铁酮，正如他所言，也是羧基吡啶酮类化合物的长期研究才有了相关药物的产生。
至于杨锐自己，他提前做成的离子通道的研究，以及PCR的研究，又或者实验室里的相互作用蛋白，或者G蛋白的研究，甚至尚未正式运作起来的克隆组的研究，都会在长短不等的时间里，衍生出无数的重要药品，就过去的经验来说，这些重要的基础研究，完全能做到影响世界50年乃至100年的程度。
可以说，杨锐如果专注于生物基础性研究，他能够创造更大的价值，发挥更大的作用，为更多的人解决病痛而奠定基础。
但在感情上，杨锐并不能轻易的说服自己。
他并没有将全部的精神和时间都投入到科研工作中去，就是他投入的那部分，也并不都用于做基础研究了。
因此，仅仅讨论更大的价值，更大的作用，并不恰当。
或者，将去铁酮的研发工作交给其他人做？
杨锐只是一想，就放弃了。
如果是其他人做的话，那就要规规矩矩的做研发了，也就是说，除了杨锐头痛的临床试验和药物准入制度以外，还要花费更多的精力于药品的开发工作中去。
历史上，去铁酮是什么时候上市的呢？
1995年三月。
从1982年发现羟基吡啶酮类化合物是一种新型的效果良好的铁螯合剂以来，印度的医药公司又用了13年的时间，才完成药品研发和临床试验的工作。
13年以后，又有多少重型地中海贫血症的患者能等得到去铁酮？
事实上，13年根本不够，因为95年是去铁酮在印度上市的日期，到欧美药品监督部门审批上市还要两三年，到中国上市还要再多五年，而这已经是加快以后的时间了。
换言之，如果杨锐不亲自去做，而是假手于他人的话，去铁酮的出现并不会提前太多，也许能提前个五六年，但对中国患者来说，仍然要用一生来等待。
第 1043 章
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第 1043 章
王思胜眼睛瞪的贼亮，坐到位置上，才向杨锐竖起拇指，道：“杨主任声名远播，厉害厉害。”
“最近。”杨锐笑着打了一个岔。他自然是声名远播的，《CELL》和《自然》都是世界顶级的期刊，能在这上面发文章的，全国的医院捆起来，也不见得有几篇。虽然说医生的主要工作并不一定是发文章，但发文章出成果，依然是最耀眼的工作，不过，杨锐此来并不是为了炫耀的，因此干脆将说话的方向转到了聊天模式。
除了中间有几人过来打招呼，总的来说，杨锐还是聊的颇为愉快的。
好心情一直延续到了会议中间，当会场开始陈列多幅患者照片的时候，杨锐的表情变的凝重起来。
经过扩印的患者照片，来自于多位身体变形，腹部畸大，两腿细长，头部变异的儿童和少年。
“珠蛋白生成障碍性贫血，是我国近年来发现极多的遗传性疾病，尤其以我国的两广地区和川中多见，中间型和重型的珠蛋白生成障碍性贫血的治疗非常困难，需要长期输血治疗，而长期输血引起的并发症，又进一步的提高了患者的死亡率……”场上做报告的医生接着指着面前的几张图片，道：“这些是我接诊的几位患者，年龄从1岁到18岁，以重型居多，表现为腹部肿胀如鼓，头部变形……”
“珠蛋白生成障碍性贫血的早逝率很高，因为是遗传性疾病的原因，重型患者经常在15到20岁以前死亡，我国的平均年龄更低，昂贵的治疗费用是一方面，医药短缺是另一方面……”
“造成珠蛋白生成障碍性贫血患者早逝的主要原因，是铁蓄积的副作用，因为机体不能产生足够的血红蛋白和红细胞，病人又经常需要输血，由此导致的铁元素的富集，会对人体各脏器的功能产生严重影响，临床上，我们要用铁螯合药物来除铁。目前，最常用也是我们唯一能够使用的铁螯合剂是去铁胺，它在1963年率先用于临床，引起了铁螯合剂在医疗领域的研究热潮，但遗憾的是，直到今日，仍然没有新的药品出现……”
“尽管如此，我们通过对DFO，也就是去铁胺的不同临床表现做研究，还是有能力深挖去铁胺的潜力，比如，目前正在使用的微量注射泵给药，能够改善药物分布，加速铁转移代谢……通过以上的方法，我们已经能够将患者的平均寿命延长两年左右……”
这位医生结束了报告以后，并没有收获太多的掌声，尽管他的准备比其他人丰富的多，但结果却是不尽人意。
虽然就临床上来说，延长患者平均寿命两年，已经是一次胜利了，但是，面对早逝年龄在20岁以下的患者，这样的胜利，实在有些卑微。
杨锐不安的扭动身体，说：“珠蛋白生成障碍性贫血，就是地中海贫血症呀。”
“对，也叫海洋性贫血。”王思胜了解相关内容，理解回答了一句。
杨锐道：“82年的时候，就是前年，her研究羟基吡啶酮类化合物的时候，不是发现了一种新的铁螯合剂，去铁酮吗？没有做成药？”
“地中海贫血是遗传类疾病，主要发病人群在东南亚，还有部分非洲的黑人群体，欧美的医药公司做头孢都来不及，哪里愿意在这方面做投入。”王思胜轻轻摇头，不抱希望的道：“地中海贫血的患者总数并不多，而且有去铁胺在用……”
“重症患者连20岁都活不到，人数当然不多。”杨锐撇撇嘴，表面上沉默着，心里却是极不自在。
……(未完待续。)
讲台上的照片，对杨锐造成了很大的冲击。
重型的地中海贫血是非常严重的致死性疾病，而且因为是遗传性疾病，对极幼龄的儿童就会造成极恐怖的伤害。
面色苍白和发育不良在最初几个月的时候就会显现出来，紧接着，骨髓代偿性增生，就会让骨骼变大，掌骨、肋骨和长骨的表现只是其中之一，颅骨的改变却会让一岁的孩子就变的与众不同，隆起的额头和颧骨，塌陷的鼻梁，加宽的两眼间距，会让任何人看了以后，都心生不忍和难受。
肿大的肝脾和其他铁元素沉积的内脏，对内造成脏器损害，对外还会让皮包骨的儿童腹部鼓起，令整个人像是电影里的可怖僵尸。
如果只是照片，或者是杨锐所不了解的疑难杂症，还不至于让杨锐的心情起伏。
但是，在杨锐的知识体系里，地中海贫血症虽然尚未被治愈，却有极大的可能被控制。
现代医学并没有传统医学的神力，现代医学能够治愈的病症其实很少，针对大部分疾病，现代医学的目标都是控制而非治愈。
如果能够让平均早逝年龄20岁不到的重型地中海贫血患者增加10年的寿命，甚至增加20年的寿命，同时改善他们的生活质量，那重型地中海贫血，都会从一种可怖的疾病，变成一种可怕的疾病。
这里面。增加寿命只是其中之一，最主要的是改善患者的生活质量。
现如今。重型和中型的地中海贫血患者是需要长期输血的，为了去除长期输血产生的铁元素富集，又需要长期注射去铁胺，想想看，一名儿童从两三岁开始，就要经常输血。经常注射药物。那是一种什么感觉。别的孩子读幼儿园的时候，重型地中海贫血的儿童，已经全身变形，浑身没一块完整的皮肤了。
杨锐所说的去铁酮也并不能完全取代去铁胺的作用，但有一点很重要，去铁酮能够口服，而且效力更强，它虽然不能解决患者需要长期输血的问题——这需要骨髓移植——但能解决患者长期注射药物的问题。
那么，为了此项改善。杨锐是否值得投注精力到地中海贫血的药物开发中去呢？
任何药物的开发都不是简单的事，全世界的医药公司这么多，每年又有多少种药物在欧美国家上市？以美国为标杆的话，通常是低于50的两位数。有时候只有十多种。
在生物公司破万，医药公司破千，全世界药企都想登陆的美国，每年也只有两位数的新药上市，开发一款新药的难度可想而知。
或许开发本身对杨锐不是什么难事，但一期临床试验，二期临床试验。三期临床试验和FDA又或者药监局的批准，可不是什么轻松的事。
哪怕是辉瑞这样的超级医药公司，做一轮新药的临床试验，也都要脱不止一层皮的，而脱皮的痛苦过程，往往要延续三年乃至十年。
值得吗？
就理智上来讲，杨锐其实更相信基础研究的重要性。
就比如治疗地中海贫血的药物，去铁胺的开发有赖于铁螯合剂的发现，这是一种链球菌发酵液中提取的天然产物，也是微生物学与生物化学的联合研究成果。而杨锐提出的去铁酮，正如他所言，也是羧基吡啶酮类化合物的长期研究才有了相关药物的产生。
至于杨锐自己，他提前做成的离子通道的研究，以及PCR的研究，又或者实验室里的相互作用蛋白，或者G蛋白的研究，甚至尚未正式运作起来的克隆组的研究，都会在长短不等的时间里，衍生出无数的重要药品，就过去的经验来说，这些重要的基础研究，完全能做到影响世界50年乃至100年的程度。
可以说，杨锐如果专注于生物基础性研究，他能够创造更大的价值，发挥更大的作用，为更多的人解决病痛而奠定基础。
但在感情上，杨锐并不能轻易的说服自己。
他并没有将全部的精神和时间都投入到科研工作中去，就是他投入的那部分，也并不都用于做基础研究了。
因此，仅仅讨论更大的价值，更大的作用，并不恰当。
或者，将去铁酮的研发工作交给其他人做？
杨锐只是一想，就放弃了。
如果是其他人做的话，那就要规规矩矩的做研发了，也就是说，除了杨锐头痛的临床试验和药物准入制度以外，还要花费更多的精力于药品的开发工作中去。
历史上，去铁酮是什么时候上市的呢？
1995年三月。
从1982年发现羟基吡啶酮类化合物是一种新型的效果良好的铁螯合剂以来，印度的医药公司又用了13年的时间，才完成药品研发和临床试验的工作。
13年以后，又有多少重型地中海贫血症的患者能等得到去铁酮？
事实上，13年根本不够，因为95年是去铁酮在印度上市的日期，到欧美药品监督部门审批上市还要两三年，到中国上市还要再多五年，而这已经是加快以后的时间了。
换言之，如果杨锐不亲自去做，而是假手于他人的话，去铁酮的出现并不会提前太多，也许能提前个五六年，但对中国患者来说，仍然要用一生来等待。
第 1043 章
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